据全球医学界研究机构发布的数据,目前全球有接近3万人患血友病a,其中绝大多数是男性。而近日,科学家们在新一代全基因组编辑技术上取得重大突破,希望能为这些患者带来新的治疗希望。
血友病a是一种相对罕见的遗传性疾病。病发患者因缺少一种凝血因子而导致出血,如严重出血,可致残甚至危及生命。传统的治疗方法是定期注射凝血因子浓缩物并维持一定程度的凝血因子活性,但其并不能治愈血友病a所致病症。而新一代全基因组编辑技术则具有在基因层面对血友病a患者的基因进行修复和纠正的潜力。
坊间常听到的“基因编辑”其实是指针对具体的小分子链DNA进行修复和修改。而新一代基因编辑技术的特点在于其可用来直接编辑整个基因组。科学家们使用这种技术来纠正血友病a患者基因组中的特定位点,并重建凝血因子基因的自然调控机制,从而实现暂时性或恒久性地恢复凝血能力。
随着新技术的不断发展,基因编辑耗时及成本的问题逐步解决,科学家们逐渐能够考虑将其用于血友病a的治疗代替传统的定期注射凝血因子浓缩物的方式。对于血友病a患者来说,新基因编辑技术带来的是一线生机和新的治疗希望。
总的来说,新一代基因编辑技术的相关研究仍处于初级阶段,但随着行业技术的不断发展成熟,血友病a患者将有望从中受益,获得更快更有效的治疗。